技術概要

CRISPR/dCas9ベースのDNAメチル化編集ツールを用い、プラダー・ウィリ症候群（PWS）・アンジェルマン症候群（AS）の原因領域であるSnrpn-DMRを標的とするguide RNA配列を特許出願中。DNAメチル化を標的としたエピゲノム編集により、両疾患の分子病態を再現することに成功した。本技術は遺伝子配列を改変せずに疾患状態を制御できるため、従来の染色体操作では困難であった疾患モデル動物の作出への応用が見込まれる。さらに、治療的メチル化正常化による新たな治療法開発への貢献も期待される。

想定される活用事例

本技術は、PWSおよびASのモデル動物作出や創薬スクリーニングへの活用が見込まれる。両疾患の国内患者数は合計約1万人とされ、根本的治療法が未確立であることから、治療薬・治療法の市場ニーズは高い。エピゲノム編集による治療的アプローチは他のインプリント疾患やエピ変異疾患にも応用可能であり、希少疾患領域における新規治療法開発の加速と、患者QOLの向上に広く貢献することが期待される。

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特許情報

企業へのメッセージ

遺伝子配列を改変しないエピゲノム編集でエピ変異疾患研究を加速。モデル動物作出・創薬スクリーニングへの活用に加え、編集ツールのin vivoデリバリーシステム開発に向けた共同研究パートナーを歓迎します。

お問い合わせ先

北里大学 研究推進センター 産学官連携・知財管理室

E-mail: tlo@kitasato-u.ac.jp